Geïnhaleerd AAT
met alfa-1 antitrypsinedeficiëntie
Alfa-1-deficiëntie
Alfa-1 antitrypsinedeficiëntie (AATD) is een zeldzame genetische
aandoening die het risico op longziekten, leveraandoeningen en panniculitis (een huidziekte) verhoogt.
Alfa-1 antitrypsine is een eiwit dat wordt geproduceerd in de lever en ook in andere organen, zoals de longen. De belangrijkste functie ervan is om de longen tijdens een ontsteking te beschermen tegen beschadiging.
Mensen met een laag gehalte aan alfa-1 antitrypsine lopen mogelijk het risico een ernstige chronische longziekte te ontwikkelen.
Voor meer informatie over alfa-1 antitrypsinedeficiëntie kunt u terecht op de website van de Alpha-1 Foundation op:
https://www.alpha1.org
AAT via inhalatie
Toediening van AAT via inhalatie heeft tot doel het tekortschietende alfa-1 antitrypsine-eiwit in de longen te vervangen.
Inhalatie is een handige, niet-invasieve en veelgebruikte therapeutische benadering om medicijnen rechtstreeks in de longen af te geven.
Geïnhaleerd AAT is een experimenteel geneesmiddel. Dit betekent dat het nog niet werd goedgekeurd voor de markt en uitsluitend kan worden toegediend in het kader van een klinisch onderzoek.
Kamada heeft verschillende klinische studies met geïnhaleerd AAT uitgevoerd. Meer dan 200 patiënten hebben geïnhaleerd AAT toegediend gekregen in het kader van een klinisch onderzoek.